Từ các tế bào gốc đa năng các nhà nghiên cứu đã biệt hóa thành các organoid - các cơ quan nhỏ chứa các tế bào gốc và các tế bào điển hình biểu mô ruột của người, và sau đó đã cấy ghép thành công vào chuột trong điều kiện phòng thí nghiệm, tạo nên một mô hình chưa từng có trước đây để phục vụ cho nghiên cứu các bệnh về đường ruột.
Trong công trình nghiên cứu được công bố trên Tạp chí Nature Medicine các nhà khoa học thuộc Trung tâm Y tế Bệnh viện nhi Cincinnati cho biết, bằng cách tiến hành các nghiên cứu chuyển tiếp bổ sung, các kết quả cuối cùng có thể dẫn đến kỹ thuật sinh học tái tạo mô ruột của người để điều trị các bệnh về đường tiêu hóa.
Theo Tiến sĩ y khoa Michael Helmrath, người lãnh đạo công trình nghiên cứu và là giám đốc chuyên môn ngoại của Chương trình phục hồi chức năng đường ruột tại Bệnh viện nhi Cincinnati cho biết, nghiên cứu này phù hợp với quan niệm rằng các tế bào riêng biệt của bệnh nhân có thể sử dụng để phát triển thành ruột. Điều này cung cấp một phương pháp mới trong nghiên cứu nhiều loại bệnh và các điều kiện có thể dẫn đến tổn thương ruột, từ các rối loạn đường ruột bẩm sinh đến các điều kiện gây tổn thương sau này trong cuộc sống, như ung thư và bệnh Crohn. Các nghiên cứu này cũng có tác dụng thúc đẩy mục tiêu lâu dài nuôi cấy các mô để thay thế ruột bị tổn thương ở người.
Các nhà nghiên cứu đã sử dụng các tế bào gốc đa năng (induced pluripotent stem cells - iPSCs), loại tế bào này có thể phát triển thành dạng mô bất kỳ trong cơ thể, để tạo ra các organoid điển hình cho biểu mô ruột. Nhóm nghiên cứu đã chuyển hóa các tế bào trưởng thành lấy từ các mẫu da và máu thành các iPSC "trống", sau đó đặt các tế bào gốc này vào trong một hỗn hợp phân tử đặc biệt để chúng hình thành các organoid đường ruột.
Các organoid này sau đó được ghép vào vỏ thận của chuột, tạo ra nguồn cung cấp máu cần thiết cho phép các organoid phát triển thành mô ruột trưởng thành của người. Các nhà nghiên cứu cho biết, đây là bước tiến lớn trong lĩnh vực y học tái tạo mà các nhà khoa học trên toàn thế giới đã phải tiến hành nghiên cứu trong nhiều năm.
Những con chuột sử dụng trong nghiên cứu này đã được biến đổi gen để hệ miễn dịch của chúng chấp nhận việc đưa vào các mô người. Thủ thuật cấy ghép này yêu cầu một phẫu thuật tinh vi ở cấp độ tế vi, theo các nhà nghiên cứu cho biết. Nhưng một khi đã được ghép vào thận của chuột, nghiên cứu phát hiện ra rằng các tế bào phát triển và nhân số lượng theo cách riêng của chúng. Từng con chuột trong nghiên cứu đã tạo ra khối lượng đáng kể các mô ruột trưởng thành với đầy đủ chức năng của người.
Lớp lót niêm mạc chứa tất cả các tế bào biệt hóa và liên tục tự đổi mới bằng cách sinh sôi các tế bào gốc của ruột. Ngoài ra, lớp niêm mạc này còn phát triển cả khả năng hấp thụ và tiêu hóa không biểu hiện trên đĩa thí nghiệm, theo Helmrath cho biết. "Điều quan trọng là các lớp cơ ruột cũng phát triển".
Những phát hiện mới này cuối cùng có thể là tin tốt cho những bệnh nhân bị khuyết tật di truyền bẩm sinh ảnh hưởng đến hệ thống tiêu hóa hay những người bị mất chức năng đường ruột do ung thư, cũng như bệnh Crohn và các bệnh viêm ruột khác.
Một trong những lợi thế của việc sử dụng mô tái tạo từ iPSC là quy trình điều trị liên quan đến mô của chính bệnh nhân, như vậy loại trừ được rủi ro và chi phí phải dùng thuốc suốt đời để ngăn ngừa đào thải cấy ghép.
Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu cũng cho biết rằng sẽ phải mất nhiều năm tiếp tục tiến hành nghiên cứu để có thể chuyển tiếp từ nuôi cấy mô trong phòng thí nghiệm đến điều trị thực tế. Trong lúc này, khám phá của công trình nghiên cứu mang lại lợi ích trước mắt đó là tác dụng thúc đẩy nhanh sự phát triển thuốc và khái niệm y học cá nhân hóa.
Quy trình phát triển thuốc hiện nay phụ thuộc vào quá trình thử nghiệm kéo dài trên động vật. Các hợp chất có triển vọng được điều chế từ phòng thí nghiệm sẽ được thử nghiệm trên vật nuôi mô phỏng bệnh tật và các tình trạng như cơ thể người. Nhiều hợp chất chứng tỏ hiệu nghiệm và an toàn ở chuột nhưng lại không thành công trên các thử gnhiệm lâm sàng ở người. Một số khác cho kết quả hỗn hợp, một số nhóm bệnh nhân cho thấy có tác dụng rõ rệt nhưng số khác lại bị các tác dụng phụ.
Việc phát triển các organoid trong phòng thí nghiệm có tiềm năng thay thế cho phần lớn giai đoạn thí nghiệm trên động vật bằng cách cho phép nghiên cứu sớm các loại thuốc tác động trực tiếp lên mô người như thế nào. Việc tiến thẳng đến thí nghiệm trên mô người có thể rút ngắn được nhiều năm trong quá trình phát triển thuốc, theo các nhà nghiên cứu cho biết.
Nguồn: NASATI, ngày 27/10/2014