Tạp chí Nature vừa công bố thành tựu nổi bật nhất về nghiên cứu gen năm 2019, đó là công cụ chỉnh sửa gene mới “prime editing”. Công nghệ mới prime editing với nền tảng dựa trên công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR nhưng chính xác hơn có tiềm năng mới chữa thiếu máu, Alzheimer... Là tỷ lệ sửa chữa khiếm khuyết gen của công nghệ chỉnh sửa gene mới.
Vào tháng mười, David Liu và cộng sự tại Viện Broad thuộc Học viện Công nghệ Massachusetts (MIT) và Đại học Harvard tiết lộ một công cụ chỉnh sửa gen mới gọi là “prime editing”. Kết quả ban đầu cho thấy nó hoạt động chính xác hơn so với công cụ CRISPRIP Cas9 tiêu chuẩn, làm giảm bớt một số lo ngại về sự an toàn của việc chỉnh sửa gen ở người.
Ông Feng Zhang, nhà hóa sinh tại Viện Broad của MIT và Harvard và là đồng tác giả của công nghệ CRISPR, nói rằng dù công nghệ CRISPR đạt được những hiệu quả nhất định nhưng cũng có những hạn chế. CRISPR có thể gây ra các đột biến ngoài mục tiêu, dẫn đến tình trạng mất ổn định gen. Về mặt đạo đức, nó có khả năng tạo ra những lợi thế xã hội không công bằng khi có thể chỉnh sửa để tạo ra những đứa trẻ mạnh hơn, khỏe hơn và thậm chí thông minh hơn. Dù còn nhiều tranh cãi, trong năm 2019, thế giới cũng đã chứng kiến một số bước tiến chậm nhưng chắc của các nhà khoa học trên toàn cầu khi sử dụng công nghệ này trong điều trị các căn bệnh liên quan đến gen ở người và động vật. Cho đến nay, chỉnh sửa gen là một liệu pháp được thử nghiệm trên người lớn để trị bệnh.
Tháng 10/2019, theo báo South China Morning Post, nhóm nghiên cứu của nhà khoa học David Liu, đồng nghiệp của ông Zhang, đã công bố một kỹ thuật cải tiến CRISPR gọi là prime editing. Cải tiến prime editing có thể "hạn chế tác động chỉnh sửa cả những gen không mong muốn bên cạnh những gen được nhắm đến" của CRISPR. "Prime editing cung cấp khả năng nhắm gen mục tiêu với độ linh hoạt hơn và chỉnh sửa chính xác hơn" - ông Liu nói. Nhóm nghiên cứu của ông Liu tuyên bố rằng về lý thuyết, công nghệ cải tiến này có thể chỉnh sửa khoảng 89% các biến đổi di truyền gây bệnh đã biết ở người.
Nguồn: NASATI